□ 本報(bào)記者 張守坤

漫畫/高岳

近日，國(guó)家衛(wèi)生健康委等8部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見》（以下簡(jiǎn)稱《意見》），在完善兒童用藥研發(fā)創(chuàng)新機(jī)制、鼓勵(lì)臨床研發(fā)、拓寬支付渠道等方面提出諸多舉措。

例如，《意見》要求，加強(qiáng)兒童用藥審評(píng)審批全過程充分溝通交流，對(duì)確定的兒童專用創(chuàng)新藥，早期介入、研審聯(lián)動(dòng)，允許滾動(dòng)提交資料，持續(xù)提升研發(fā)效率；擴(kuò)大國(guó)家基本藥物目錄中兒童用藥品種、劑型和規(guī)格范圍，探索制定國(guó)家兒童基本藥物目錄；加強(qiáng)數(shù)據(jù)支撐，支持商業(yè)健康保險(xiǎn)開發(fā)兒童保險(xiǎn)保障產(chǎn)品，鼓勵(lì)將創(chuàng)新藥、罕見病用藥納入保障范圍。

《意見》出臺(tái)將帶來哪些積極效果？應(yīng)如何推動(dòng)《意見》落地？《法治日?qǐng)?bào)》記者采訪了北京大學(xué)醫(yī)學(xué)人文學(xué)院副院長(zhǎng)、教授王岳和《法治日?qǐng)?bào)》律師專家?guī)斐蓡T、北京盈科（上海）律師事務(wù)所高級(jí)合伙人，上海交通大學(xué)社會(huì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)研究所法律事務(wù)研究中心主任邵穎芳。

尊重臨床需求導(dǎo)向

記者：現(xiàn)階段我國(guó)兒童用藥比較突出的痛點(diǎn)和難題有哪些？

王岳：目前我國(guó)兒童用藥最突出的痛點(diǎn)主要集中在以下四個(gè)方面。

首先，適宜劑型和規(guī)格嚴(yán)重缺乏。兒童專用劑型（如滴劑、干混懸劑、顆粒劑等）較少，市場(chǎng)上多為成人片劑或膠囊，低齡兒童吞咽困難，臨床常被迫“用藥靠掰、劑量靠猜”。

其次，藥品說明書兒童用藥信息缺失或不規(guī)范。大量已上市藥品說明書中缺乏兒童適應(yīng)癥、用法用量、安全性數(shù)據(jù)等關(guān)鍵信息，導(dǎo)致醫(yī)生開方和家長(zhǎng)用藥缺乏精準(zhǔn)依據(jù)。

再次，企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性不足，供應(yīng)保障能力弱。兒童用藥研發(fā)成本高、臨床試驗(yàn)難、市場(chǎng)小、利潤(rùn)薄，企業(yè)動(dòng)力不足；部分臨床必需但用量少的兒童藥（如罕見病用藥、專用規(guī)格抗生素等）易出現(xiàn)短缺。

最后，兒科藥學(xué)服務(wù)與用藥配備不足。部分醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒童用藥種類少，藥學(xué)服務(wù)供給總體不足，家長(zhǎng)合理用藥指導(dǎo)和兒童用藥隨訪機(jī)制不夠完善。

記者：《意見》聚焦兒童重大疾病和用藥負(fù)擔(dān)，滿足臨床急需，引導(dǎo)協(xié)同研發(fā)，填補(bǔ)用藥空白。《意見》是如何體現(xiàn)國(guó)家尊重臨床需求價(jià)值導(dǎo)向的？

邵穎芳：《意見》起草、征求意見到正式成文的整個(gè)過程，都充分體現(xiàn)了國(guó)家尊重臨床需求的價(jià)值導(dǎo)向。

將“突出創(chuàng)新研發(fā)支持，加強(qiáng)鼓勵(lì)引導(dǎo)”置于文件之首?！兑庖姟访鞔_要求聚焦兒童重大疾病和用藥負(fù)擔(dān)，創(chuàng)新藥物研發(fā)國(guó)家科技重大專項(xiàng)支持兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、多聯(lián)疫苗、兒童用藥適宜劑型的研發(fā)，鼓勵(lì)兒童罕見病及兒童重大疾病防治研究，以滿足臨床急需、填補(bǔ)用藥空白。

建立全國(guó)兒童臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)，破解招募困局?！兑庖姟访鞔_提出探索組織建立全國(guó)兒童臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)和跨機(jī)構(gòu)倫理審查機(jī)制，集中資源、協(xié)同招募研究參與者，整體提升兒科臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)規(guī)范化管理水平。這一協(xié)作網(wǎng)的建立將有力推動(dòng)協(xié)同招募、縮短試驗(yàn)周期，實(shí)現(xiàn)倫理快速審查，從根本上改變醫(yī)療機(jī)構(gòu)“各自為戰(zhàn)”、重復(fù)建設(shè)的困境。

明確提出了兒童臨床試驗(yàn)的有力支持路徑?！兑庖姟诽岢鲆龑?dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)對(duì)適宜兒童使用但缺乏兒童用藥信息的藥品開展協(xié)同研究，將已有中國(guó)成人數(shù)據(jù)的藥品安全外推至中國(guó)兒科人群，完善兒科人群用藥信息，指導(dǎo)臨床用藥。這種“成人數(shù)據(jù)外推”的方式將為兒童用藥研發(fā)提供一條科學(xué)、高效的路徑。

從源頭保障用藥安全

記者：《意見》的出臺(tái)將給兒童用藥帶來哪些積極效果？

王岳：《意見》是完善兒童醫(yī)藥衛(wèi)生體系的重要民生舉措，具有多維度積極意義。

其一，破解兒童用藥供給難題。通過優(yōu)先審評(píng)審批、專利補(bǔ)償、市場(chǎng)獨(dú)占期等激勵(lì)政策，激發(fā)企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性，豐富兒童專用藥劑型與規(guī)格。

其二，減輕家庭用藥負(fù)擔(dān)。將兒童專用藥納入醫(yī)保目錄，集采單獨(dú)分組降低藥價(jià)，談判藥新增兒童適應(yīng)癥時(shí)，符合條件的可簡(jiǎn)易續(xù)約，提升用藥可及性，減輕患者經(jīng)濟(jì)壓力。

其三，推動(dòng)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。構(gòu)建研發(fā)、生產(chǎn)、監(jiān)管、支付全鏈條保障體系，引導(dǎo)資源向兒童用藥領(lǐng)域集聚，促進(jìn)兒科臨床研究體系完善，助力醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)優(yōu)化升級(jí)，助力健康中國(guó)建設(shè)。

邵穎芳：《意見》的出臺(tái)，有助于提升兒童用藥的安全性、規(guī)范性、依從性。

安全性方面，《意見》明確將建立兒童用藥臨床綜合評(píng)價(jià)體系，以基本藥物為重點(diǎn)建立兒童用藥數(shù)據(jù)庫，加強(qiáng)兒童用藥用法用量、聯(lián)合用藥、真實(shí)世界研究等數(shù)據(jù)匯集和綜合分析利用，組織開展兒童人群應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)收集整理，加強(qiáng)兒童用藥使用監(jiān)測(cè)與臨床綜合評(píng)價(jià)結(jié)果轉(zhuǎn)化應(yīng)用。這一體系的建立將推動(dòng)兒童用藥從“憑經(jīng)驗(yàn)”走向“憑證據(jù)”，從源頭上保障用藥安全。

規(guī)范性方面，《意見》提出，支持符合條件的兒科相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、行業(yè)學(xué)（協(xié)）會(huì)對(duì)已上市化學(xué)藥品及治療用生物制品的藥品說明書，按規(guī)定提出增加和補(bǔ)充完善兒童適應(yīng)癥、用法用量等重要信息。按照兒童用藥說明書撰寫要求，規(guī)范撰寫兒童用藥用法用量，及時(shí)修訂說明書安全信息項(xiàng)等。同時(shí)，國(guó)家衛(wèi)生健康委將牽頭制定兒童用藥臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則，修訂中國(guó)國(guó)家處方集（兒童版），探索適時(shí)制定國(guó)家兒童基本藥物目錄。這些舉措將有效扭轉(zhuǎn)當(dāng)前藥品說明書中兒童信息缺失、臨床用藥“有據(jù)難查”的局面。

依從性方面，《意見》從兒童用藥實(shí)際出發(fā)，特別強(qiáng)調(diào)加強(qiáng)符合兒童生長(zhǎng)發(fā)育特征及提高兒童用藥依從性的中藥改良型新藥研發(fā)。同時(shí)，加大兒科藥學(xué)服務(wù)供給，支持全國(guó)二、三級(jí)公立綜合醫(yī)院、三級(jí)中醫(yī)醫(yī)院、婦幼保健院等面向兒科患者提供藥學(xué)門診、住院個(gè)性化用藥監(jiān)護(hù)等服務(wù)。緊密型醫(yī)聯(lián)體內(nèi)藥師以基層醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)家庭醫(yī)生團(tuán)隊(duì)為平臺(tái)，面向兒童及監(jiān)護(hù)人開展適宜的藥學(xué)服務(wù)。指導(dǎo)鄉(xiāng)鎮(zhèn)衛(wèi)生院、社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心為就診患兒提供連續(xù)、規(guī)范的就醫(yī)用藥服務(wù)。

推進(jìn)全鏈條政策銜接

記者：助推《意見》要求落地，有哪些方面需要完善？

邵穎芳：一是建立跨部門協(xié)同治理的長(zhǎng)效機(jī)制。根據(jù)《意見》精神，國(guó)家衛(wèi)生健康委、工業(yè)和信息化部、金融監(jiān)管總局、國(guó)家知識(shí)產(chǎn)權(quán)局、國(guó)家醫(yī)保局、國(guó)家中醫(yī)藥局、國(guó)家疾控局、國(guó)家藥監(jiān)局應(yīng)建立跨部門信息共享、溝通會(huì)商和協(xié)同機(jī)制，推進(jìn)兒童用藥全鏈條政策銜接。在這一機(jī)制下，各部門應(yīng)盡快制定具體實(shí)施方案和時(shí)間表，避免“九龍治水”帶來的政策碎片化。各地也要結(jié)合實(shí)際，建立上下貫通的工作推進(jìn)機(jī)制，推動(dòng)決策部署從中央到地方層層落地。

二是將責(zé)任目標(biāo)具體化、可考核化。建議在落實(shí)過程中，明確各項(xiàng)任務(wù)的責(zé)任主體、完成時(shí)限和考核方式，確保每一個(gè)環(huán)節(jié)都有人負(fù)責(zé)、有標(biāo)準(zhǔn)可依。

三是加強(qiáng)立法保障和法治化建設(shè)。近年來，有關(guān)加快兒童用藥專門立法的呼聲較高，建議在《意見》落地實(shí)踐的基礎(chǔ)上，適時(shí)研究制定更高層級(jí)的兒童用藥保障專項(xiàng)法規(guī)或行政法規(guī)，將《意見》中經(jīng)過實(shí)踐檢驗(yàn)的有效制度上升為法律規(guī)范，為兒童用藥供應(yīng)保障提供更加堅(jiān)實(shí)、穩(wěn)定的法治基礎(chǔ)。

四是強(qiáng)化基層執(zhí)行和監(jiān)督評(píng)估。兒童用藥的痛點(diǎn)是否得到解決，最終要在基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)和用藥一線得到檢驗(yàn)。建議建立定期評(píng)估機(jī)制，對(duì)《意見》的實(shí)施效果進(jìn)行跟蹤評(píng)估，及時(shí)發(fā)現(xiàn)并解決問題。同時(shí)加大兒童用藥安全宣傳教育力度，落實(shí)意見關(guān)于“安全合理用藥進(jìn)社區(qū)、進(jìn)家庭”的要求，形成政府主導(dǎo)、部門協(xié)同、社會(huì)參與、家庭負(fù)責(zé)的兒童用藥安全保障新格局。

王岳：應(yīng)加大宣傳與能力建設(shè)。面向醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥師、家長(zhǎng)開展兒童用藥科普與培訓(xùn)，提升合理用藥意識(shí)；加強(qiáng)兒科臨床藥師培養(yǎng)與職稱晉升支持，夯實(shí)一線服務(wù)能力。

鼓勵(lì)社會(huì)力量參與。支持商業(yè)健康保險(xiǎn)開發(fā)兒童專用藥、罕見病用藥保障產(chǎn)品，引導(dǎo)行業(yè)學(xué)（協(xié)）會(huì)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、研究機(jī)構(gòu)共同參與證據(jù)生成、標(biāo)準(zhǔn)制定與科普傳播。